Traitement d'une maladie génétique héréditaire par thérapie génique

17 Novembre 2014 - Découvertes médicales

Traitement d'une maladie génétique héréditaire par thérapie génique

Pour la toute première fois, un jeune adulte atteint d'une maladie génétique grave du sang a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie des gènes. Cette avancée va permettre à des millions de personnes aux prises avec un syndrome thalassémique (forme grave d’anémie profonde) d’être traitées. Efficace, la thérapie a fait ses preuves. Trois ans après le traitement, le patient n’avait plus besoin de transfusions sanguines. Près de 200 000 enfants naissent chaque année dans le monde avec un syndrome thalassémique, et 1 personne sur 10 000 est diagnostiquée avec cette maladie chaque année au sein de l'Union européenne. Les résultats de cet essai clinique ont été dirigés par le Pr Philippe Leboulch et menés par des équipes de recherche. Les principaux investigateurs sont la Pre Marina Cavazzana-Calvo de l'hôpital Necker-Enfants malades (Université Paris Descartes) et la Pre Eliane Gluckman de l'hôpital Saint-Louis (Université Paris Diderot) à Paris.

Source: lewebzine.ap-hp.fr



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